Studienreferate

Wie steht es um die hämostatische Wirksamkeit und Sicherheit des rekombinanten von-Willebrand-Faktors (rVWF) bei Menschen mit schwerem Willebrand-Jürgens-Syndrom zur Behandlung akuter Blutungen? Und wie lässt sich das pharmakokinetische Profil von rVWF im Vergleich zum rVWF in Kombination mit rekombinantem Faktor VIII (rFVIII) beschreiben? Gill et al. sind diesen Fragen nachgegangen und kommen in ihrer Phase-3-Studie zu einem positiven Fazit.

Das Willebrand-Jürgens-Syndrom ist die häufigste vererbbare Blutgerinnungsstörung und basiert auf einem Mangel oder einer Fehlfunktion des von-Willebrand-Faktors (VWF). Leebeek et al. wollten in diesem Zuge prüfen, ob eine Prophylaxe mit rekombinantem VWF (rVWF) die Häufigkeit behandlungsbedürftiger spontaner Blutungen bei Betroffenen mit schwerer Krankheitsform signifikant reduzieren kann, und haben eine Phase-3-Studie zum Thema durchgeführt.

Im Gegensatz zu Patienten mit einer schweren Hämophilie, die früh und über einen langen Zeitraum eine prophylaktische medizinische Versorgung erhalten, werden Patienten mit der von-Willebrand-Erkrankung (VWE) eher situativ in Form einer Kurzzeitprophylaxe behandelt. W. Miesbach und E. Berntorp haben die prophylaktischen Versorgungskonzepte bei diesen beiden Krankheitsbildern verglichen und Empfehlungen abgeleitet.

Bei der von-Willebrand-Erkrankung (VWE) handelt es sich um die häufigste erbliche Blutungsstörung überhaupt. Eine Verabreichung des rekombinanten von-Willebrand-Faktors (rVWF) hat sich hier als effektiv erwiesen. F. Peyvandi et al. haben am Beispiel von Patienten mit einer VWE schwerer Ausprägung, die für eine elektive Operation vorgesehen waren, die hämostatische Effektivität und Sicherheit des rVWF mit und ohne rekombinantem Faktor VIII (rFVIII) ermittelt.

Patienten mit einer von-Willebrand-Erkrankung (VWE) des Typs 3 sind häufiger von schweren Blutungen betroffen als solche mit Erkrankungen des Typs 1 oder 2, auch ist bei diesen die gesundheitsbezogene Lebensqualität niedriger. In einer Studie wurde bei VWE-Typ-3-Patienten die Effektivität und Sicherheit einer Prophylaxe mit dem rekombinanten von-Willebrand-Faktor (rVWF) evaluiert.