Patienten mit von-Willebrand-Erkrankung profitieren von rVWF-Prophylaxe
Die von-Willebrand-Erkrankung (VWD) ist die häufigste vererbte Blutungsstörung; Menschen mit VWD leiden unter vermehrten Blutungen und einer verminderten Lebensqualität. Patienten mit einem schweren Blutungsphänotyp können von einer prophylaktischen Behandlung profitieren. Roberts et al. untersuchten die Wirksamkeit der Prophylaxe mit rekombinantem von-Willebrand-Faktor (rVWF) in der Praxis bei allen Subtypen der VWD.
Bei jenen Patienten, die in vorliegender Studie eine routinemäßige rVWF-Prophylaxe erhielten, sanken die jährliche Blutungsrate und die Nutzung von Ressourcen im Gesundheitswesen im Vergleich zum Ausgangszeitraum, was darauf hindeutet, dass die rVWF-Prophylaxe bei VWD-Patienten bei allen Subtypen zu besseren Ergebnissen führen kann. Die Wissenschaftler um Roberts et al. aus den Vereinigten Staaten von Amerika führten eine retrospektive Studie durch, im Rahmen derer sie Daten aus Krankenakten von VWD-Patienten extrahierten, die in 11 Hämophilie-Behandlungszentren per rVWF-Prophylaxe behandelt wurden. Die Forscher schlossen Personen in die Studie ein, die seit mindestens 6 Monaten eine Routineprophylaxe oder eine intermittierende Prophylaxe bei Menorrhagie erhielten und die mindestens 12 Jahre alt waren. Die Forscher erfassten demografische Merkmale wie das Alter zum Zeitpunkt des Beginns der prophylaktischen rVWF-Behandlung, Geschlecht, Ethnie, geografischer Standort, Größe, Gewicht und familiäre Vorgeschichte von VWD. Zusätzlich sammelten die Experten Informationen zu Krankheitsmerkmalen (u.a. Typ und Subtyp der VWD, Multimer-Profil, Blutgruppe und verfügbare Gentests zur VWD-Diagnose), zu Komorbiditätsdaten (u.a. andere Blutungsstörungen, Menstruationsanamnese falls zutreffend, gastrointestinale Erkrankungen/Läsionen, kardiovaskuläre Verfahren oder Erkrankungen, Lebererkrankungen) und zu Labormessungen zu Studienbeginn. Hinsichtlich der Behandlungshistorie sammelten die Forscher Daten zu Dauer und Art der verabreichten Prophylaxe, zu den jährlichen Blutungen, Gründe für den Wechsel zur rVWF-Prophylaxe und zur Erfahrung mit Behandlungsunterbrechungen. Als wichtigste Endpunkte betrachteten die Wissenschaftler die jährliche Blutungsrate, die Inanspruchnahme von Gesundheitsressourcen und Behandlungsmuster.
Die Forscher schlossen 30 VWD-Patienten mit rVWF-Prophylaxe in die Studie ein. 76,7% der Patienten erhielten eine Routineprophylaxe und 23,3% eine intermittierende Prophylaxe bei Menorrhagie. Die durchschnittliche Dauer der rVWF-Routineprophylaxe betrug 2,9 Jahre. 65,2% der Patienten begannen die routinemäßige rVWF-Prophylaxe, um die Blutungskontrolle zu verbessern. Insgesamt 17,4% der Patienten brachen die rVWF-Prophylaxe ab aufgrund von Tod, Verbesserung oder Verschlechterung der Symptome. Die durchschnittliche wöchentliche Anfangsdosis in der Routinekohorte betrug 125,7 IE/kg, die während des Studienzeitraums um 3,4 IE/kg abnahm. Die Patienten erhielten durchschnittlich 1,9 Dosen pro Woche. Aminocapronsäure war mit 60,9% die am häufigsten verwendete Begleitmedikation während des Zeitraums der rVWF-Prophylaxe. VWF-Patientinnen mit intermittierender Prophylaxe erhielten durchschnittlich eine Dosis von 43,0 IE/kg der rVWF-Prophylaxe, die über den Studienzeitraum um 6,2 IE/kg erhöht wurde. Insgesamt ging die jährliche Blutungsrate im Behandlungszeitraum mit rVWF signifikant um 53% zurück, was hauptsächlich auf die Verringerung schwerer Blutungen zurückzuführen war. Auch die Gesamtzahl der Blutungen nahm im rVWF-Behandlungszeitraum ab, was sich auch im nachlassenden Einsatz von On-Demand-Behandlungen bei Durchbruchsblutungen widerspiegelte. Auch die Inanspruchnahme von Gesundheitsressourcen ging unter rVWF-Prophylaxe zurück; sowohl die Anzahl der Arztbesuche als auch blutungsbedingte stationäre Aufenthalte und Operationen reduzierten sich signifikant.
Fazit:
Bei VWF-Patienten, die eine routinemäßige rVWF-Prophylaxe erhielten, sank die jährliche Blutungsrate. Außerdem reduzierte sich die Inanspruchnahme von Gesundheitsressourcen wie Arztbesuche, stationäre Aufenthalte und Operationen unter rVWF-Therapie. Die Resultate der Studie legen laut den Experten nahe, dass die rVWF-Prophylaxe zu besseren Ergebnissen führen kann, auch im Vergleich zu anderen Behandlungsoptionen.
Autorin Studienreferat:
Dr. Maddalena Angela Di Lellis, Tübingen